一、血友病定義及類別

    血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。

血友病的類別

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    二、血友病患病人數分析

    智研咨詢發布的《2020-2026年中國血友病藥物行業市場專項調查及投資盈利預測報告》顯示：15～20/10萬男孩中有發病，此發病率在所調查的不同的種族和地域之間沒有差異。發病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C較少見。

    2014-2018年全球血友病患病人數從2014年的73.32萬人增長至2018年的77.36萬人，其中2018年甲型血友病患病人數達64.47萬人，同比2017年增加1.19萬人；乙型血友病患病人數達12.89萬人，同比2017年增加了0.23萬人。

2014-2018年全球血友病患病人數

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    我國血友病患病人數眾多并呈現增長趨勢，2014年，我國血友病患者人數為13.7萬，其中約85%為甲型血友病患者。2018年中國血友病患病人數達14萬人，其中甲型血友病患病人數11.9萬人，同比2017年增加了0.08萬人；乙型血友病患病人數2.1萬人，同比2017年增加了0.01萬人。預計2025年我國血友病患者人數增長至14.49萬。

2014-2018年中國血友病患病人數

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2014-2025年中國血友病患者人數走勢預測

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    三、血友病治療藥物市場規模情況分析

    我國甲型血友病患者的治療需求并未獲得充分滿足，首先我國甲型血友病的治療滲透率較低，其次，國民的人均凝血八因子消耗量低。再次現有凝血八因子使用量亦未能滿足我國按需治療的市場需求。

    我國甲型血友病的治療滲透率較低。2013年，我國甲型血友病患者當中接受治療的比例只有8.4%，至2017年上述數字增加至11.2%，遠低于東歐（49.0%）、美國（53.7%）、西歐（60.8%）、日本（72.9%）和巴西（77.6%）的治療滲透率比例。

全球甲型血友病治療滲透率對比情況

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    據統計，2018年全球血友病藥物市場規模約98.75億美元，其中全球血友病藥物前六大公司分別為Shire、NovoNordisk、Pfizer、Bayer、Sanofi和CSL，合計占據全球約96%的市場份額，Shire以38%的市場份額位居第一。

2018年全球血友病用藥市場格局分布

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    我國國民的人均凝血八因子消耗量低。2017年世界血友病聯盟登記的我國國民人均凝血八因子消耗量僅有0.26IU，遠低于發達國家（例如，2017年世界血友病聯盟登記的美國國民人均凝血八因子消耗量為9.57IU）和部分發展中國家（例如，2017年世界血友病聯盟登記的俄羅斯國民人均凝血八因子消耗量為6.89IU）的人均凝血八因子消耗量。

2017年全球人均凝血因子VIII使用量情況

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    我國甲型血友病以按需治療為主，現有凝血八因子使用量亦未能滿足我國按需治療的市場需求。2017年，中國18歲以上與18歲及以下患者選擇預防治療的比例分別為10%與29%；結合我國2017年國民人均凝血八因子消耗量（約為0.26IU/人）、我國中間型和重型甲型血友病患者人數（約為7.14萬人）、患者人均年化使用量（7.5萬IU）等數據推算，我國每年需要53.5億IU凝血八因子才能滿足按需治療的需求，我國現有凝血八因子使用量亦并未滿足我國按需治療的市場需求。如逐漸開始使用預防治療方案并在患者中進一步推廣，未來的市場需求將進一步增加。

    我國血友病藥物市場由2014年的3.7億元增長至2018年的12.4億元，預計至2023年達到55.2億，至2025年達到93.3億元。預計至2030年達到141.0億元。在很多成熟市場，血源性凝血八因子藥物已退出市場，血友病的治療需求由重組凝血八因子滿足。

2014-2025年中國血友藥物市場規模走勢

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