內(nèi)容概要：小干擾RNA(siRNA)藥物是核酸藥物的一種，因其具有高效、高特異性、低毒等優(yōu)點(diǎn)而備受關(guān)注。自2017年后在研siRNA藥物處于高速增長(zhǎng)階段，2023年研siRNA藥物在研數(shù)量達(dá)到289個(gè)，增長(zhǎng)率達(dá)到103.52%的頂峰。2024年有338個(gè)siRNA藥物在研。siRNA在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用廣泛，尤其在抗腫瘤領(lǐng)域具有巨大潛力。2024年全球siRNA藥物市場(chǎng)規(guī)模增長(zhǎng)到24億美元，其中，美國(guó)siRNA藥物市場(chǎng)規(guī)模13億美元；預(yù)計(jì)2025年全球siRNA藥物市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到31億美元，其中，美國(guó)18億美元，中國(guó)1億美元。已上市的siRNA藥物主要用于治療遺傳性和代謝性疾病，在研siRNA藥物已逐步擴(kuò)展至腫瘤、心血管、神經(jīng)系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)等疾病領(lǐng)域。其中，在至腫瘤占17.9%，消化系統(tǒng)疾病占14.00%，內(nèi)分泌與代謝疾病占12.40%。隨著科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展、研究成果的不斷涌現(xiàn)，相信在不久的將來siRNA藥物遞送系統(tǒng)的開發(fā)會(huì)邁上一個(gè)新臺(tái)階，實(shí)現(xiàn)多種疾病的靶向遞送，更好地保障人類健康。

上市企業(yè)：諾和諾德公司[NVO]、瑞博生物(A04619)、圣諾醫(yī)藥-B[02257]、君實(shí)生物[688180]、騰盛博藥-B[02137]

相關(guān)企業(yè)：齊魯制藥集團(tuán)有限公司、蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司、上海舶望制藥有限公司、維亞臻生物技術(shù)（上海）有限公司、大睿生物醫(yī)藥（上海）有限公司、蘇州星曜坤澤生物制藥有限公司、靖因藥業(yè)（上海）有限公司、AlnylamNovartis、Alnylam、Dicerna、Silence、RocheArbutus、Arbutus

關(guān)鍵詞：SIRNA藥物產(chǎn)業(yè)鏈、SIRNA藥物市場(chǎng)規(guī)模、SIRNA藥物產(chǎn)業(yè)鏈、SIRNA藥物在研數(shù)量、SIRNA藥物應(yīng)用結(jié)構(gòu)、SIRNA藥物市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局、SIRNA藥物行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)

一、SIRNA藥物行業(yè)基本定義

小干擾RNA(smallinterferingRNA,siRNA)通常是含有19-23個(gè)堿基對(duì)的雙鏈RNA片段,可通過與載體共價(jià)耦聯(lián)，特異性地靶向發(fā)病組織發(fā)揮基因沉默作用。siRNA是通過RNAi機(jī)制發(fā)揮其作用，將雙鏈RNA(dSRNA)導(dǎo)入體內(nèi)后，會(huì)被特定的核糖核酸酶(Dicer)切割成長(zhǎng)度為21~23個(gè)堿基對(duì)的小片段，這些小片段稱為siRNA。

siRNA的結(jié)構(gòu)使其具有一定的免疫原性并容易被核酸酶降解，限制了其在體內(nèi)的應(yīng)用。近年來，研究人員把研究重點(diǎn)放在了siRNA的穩(wěn)定性修飾和提高靶向效率上。

由于siRNA本身不具備特定器官和組織靶向性，無法靶向作用于特定器官；siRNA分子量較大，具有多陰離子和親水性，不能與血清蛋白結(jié)合，無法被動(dòng)穿過細(xì)胞膜，難以分布到靶組織中；siRNA是外源性RNAi，容易引起機(jī)體的免疫反應(yīng)。因此，為了提高藥物的安全性和有效性，siRNA藥物需要經(jīng)過一定的修飾和遞送。siRNA藥物的遞送系統(tǒng)可以分為病毒載體系統(tǒng)和非病毒載體系統(tǒng)兩大類。目前，病毒載體正朝著降低免疫原性和毒性、增加基因治療能力的方向發(fā)展。非病毒載體系統(tǒng)種類眾多，包括聚合物、脂類、肽、抗體和小分子等。目前使用最廣泛的非病毒載體包括:納米載體［脂質(zhì)體、聚合物納米顆粒(poly-mernanoparticles，NP)、脂質(zhì)納米顆粒(lipidnanopar-ticles，LNP)］以及siRNA的綴合物載體(肽或抗體等)等。

二、SIRNA藥物行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

小干擾RNA(siRNA)藥物是核酸藥物的一種，因其具有高效、高特異性、低毒等優(yōu)點(diǎn)而備受關(guān)注，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用廣泛，尤其在抗腫瘤領(lǐng)域具有巨大潛力。2024年全球siRNA藥物市場(chǎng)規(guī)模增長(zhǎng)到24億美元，其中，美國(guó)13億美元，占全球的54.17%；預(yù)計(jì)2025年全球siRNA藥物市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到31億美元，其中，美國(guó)18億美元，占全球58.06%，中國(guó)1億美元，占全球3.23%。

自2017年后在研siRNA藥物處于高速增長(zhǎng)階段，2023年研siRNA藥物在研數(shù)量達(dá)到289個(gè)，增長(zhǎng)率達(dá)到103.52%的頂峰。2024年有338個(gè)siRNA藥物在研。

已上市的siRNA藥物主要用于治療遺傳性和代謝性疾病，在研siRNA藥物已逐步擴(kuò)展至腫瘤、心血管、神經(jīng)系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)等疾病領(lǐng)域。其中，在腫瘤領(lǐng)域占17.9%，消化系統(tǒng)疾病領(lǐng)域占14.00%，內(nèi)分泌與代謝疾病領(lǐng)域占12.40%。

相關(guān)報(bào)告：智研咨詢發(fā)布的《中國(guó)SIRNA藥物行業(yè)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)現(xiàn)狀及發(fā)展?jié)摿ρ信袌?bào)告》

三、SIRNA藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈

SIRNA藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游主要包括超高純度RNA單體、核苷酸單體、修飾試劑等原材料供應(yīng)商，基因測(cè)序、靶點(diǎn)篩選等服務(wù)的科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)，研發(fā)及生產(chǎn)設(shè)備等供應(yīng)商等；行業(yè)中游為SIRNA藥物研發(fā)與生產(chǎn)，核心是完成siRNA藥物從研發(fā)到規(guī)模化生產(chǎn)的轉(zhuǎn)化，涵蓋藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)及商業(yè)化生產(chǎn)等關(guān)鍵環(huán)節(jié)；行業(yè)下游為醫(yī)藥流通及應(yīng)用，應(yīng)用場(chǎng)景主要包括各級(jí)醫(yī)院、醫(yī)療機(jī)構(gòu)，用于治療患者代謝性疾病、肝臟疾病、腫瘤、罕見病等。

四、SIRNA藥物行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局

小干擾RNA（siRNA）是基于RNA干擾（RNAi）技術(shù)通過沉默疾病相關(guān)基因的表達(dá)最終達(dá)到治療效果的一種新型治療手段，具有治療效率高、特異性強(qiáng)等特點(diǎn)。自2018年首款siRNA藥物上市以來，siRNA療法已取得重大臨床和商業(yè)驗(yàn)證，已成為最受關(guān)注的小RNA藥物之一，被視為制藥領(lǐng)域一次新技術(shù)革命。截止2025年9月，全球主要市場(chǎng)已有七款siRNA產(chǎn)品獲批上市，涉及企業(yè)Alnylam、諾華制藥、賽諾菲、諾和諾德等。

相較國(guó)外，國(guó)內(nèi)siRNA開發(fā)正處于快速發(fā)展期，產(chǎn)業(yè)發(fā)展空間巨大。國(guó)內(nèi)siRNA藥物已經(jīng)被列入“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，眾多制藥企業(yè)紛紛加入賽道，一批國(guó)內(nèi)較領(lǐng)先、專注于siRNA的制藥企業(yè)已嶄露頭角，如瑞博生物、圣諾制藥、圣因生物、舶望制藥、大睿生物、星曜坤澤、騰盛博藥等。其中，瑞博生物發(fā)展最快，自2007年成立以來，已擁有至少24個(gè)在研產(chǎn)品（6個(gè)產(chǎn)品已處于臨床Ⅱ、Ⅲ期）。

五、SIRNA藥物行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)

近年來，RNAi藥物憑借其獨(dú)特的作用方式和潛在的臨床療效在惡性腫瘤、基因疾病等方面的藥品研發(fā)中發(fā)揮了不可或缺的作用，作為RNAi藥物治療制劑中最常見的一種，siRNA藥物憑借高特異性及高效性吸引了越來越多的關(guān)注。siRNA藥物通過基因沉默抑制疾病基因的蛋白表達(dá)，從“源頭”上達(dá)到治療疾病的目的。隨著RNAi技術(shù)的發(fā)展，siRNA在研究及應(yīng)用方面取得了諸多進(jìn)展，siRNA藥物的時(shí)代大幕已緩緩拉開。從現(xiàn)階段國(guó)內(nèi)外siRNA發(fā)展情形看，國(guó)內(nèi)大型、成熟型制藥企業(yè)應(yīng)積極布局siRNA，以進(jìn)一步增強(qiáng)企業(yè)的創(chuàng)造力及競(jìng)爭(zhēng)力。同時(shí)，這些制藥企業(yè)的加入，也勢(shì)必在資源整合、優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)等方面發(fā)揮重要作用，推動(dòng)國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)進(jìn)一步發(fā)展。相信在國(guó)家生物醫(yī)藥政策的引領(lǐng)下，多主體共同參與、高效協(xié)作，國(guó)內(nèi)的siRNA及sRNA產(chǎn)業(yè)必將很快迎來更快速的發(fā)展。

ARC作為一種siRNA遞送手段具有簡(jiǎn)便、特異性高、不良反應(yīng)小等優(yōu)點(diǎn)，最重要的是可以實(shí)現(xiàn)不同組織器官的靶向遞送，符合核酸給藥系統(tǒng)的要求，有助于實(shí)現(xiàn)抗體藥物和核酸藥物的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合。隨著科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展、研究成果的不斷涌現(xiàn)，相信在不久的將來siRNA藥物遞送系統(tǒng)的開發(fā)會(huì)邁上一個(gè)新臺(tái)階，實(shí)現(xiàn)多種疾病的靶向遞送，更好地保障人類健康。

以上數(shù)據(jù)及信息可參考智研咨詢（www.jwnclean.com）發(fā)布的《中國(guó)SIRNA藥物行業(yè)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)現(xiàn)狀及發(fā)展?jié)摿ρ信袌?bào)告》。智研咨詢是中國(guó)領(lǐng)先產(chǎn)業(yè)咨詢機(jī)構(gòu)，提供深度產(chǎn)業(yè)研究報(bào)告、商業(yè)計(jì)劃書、可行性研究報(bào)告及定制服務(wù)等一站式產(chǎn)業(yè)咨詢服務(wù)。您可以關(guān)注【智研咨詢】公眾號(hào)，每天及時(shí)掌握更多行業(yè)動(dòng)態(tài)。